CHDI è una Fondazione statunitense che si occupa esclusivamente della malattia di Huntington, con l’obiettivo di favorire lo sviluppo di farmaci efficaci. A inizio di ogni anno organizza un convegno sugli sviluppi della ricerca di base e clinica, sintetizzando le informazioni in una sintetica cartolina (Palm Springs Postcard 2022).
Nella cartolina (https://player.vimeo.com/video/726109802 ) trovate un aggiornamento sulle sperimentazioni in corso:
– la Roche riprende la sperimentazione del farmaco Tominersen
– la Wave avvia la sperimentazione di un nuovo farmaco, sempre con tecnologia ASO
– PTC Therapeutics conferma la sperimentazione del farmaco a piccole molecole PTC 518
– Novartis ha iniziato la sperimentazione per la MH del farmaco Branaplan, già testato nei bambini affetti da SMA
– Nurix Therapeutics intende estendere alla MH i farmaci utilizzati per accelerare il degrado delle proteine dannose
– UniQure prosegue la sperimentazione del farmaco AMT 130.
La molteplicità degli approcci favorirà, ci auguriamo a breve, lo sviluppo di un farmaco in grado di modificare radicalmente il corso della malattia.