PTC Therapeutics ha annunciato, il 05/05/2025, i risultati dello studio clinico di Fase II PIVOT-HD, condotto su persone con malattia di Huntington di stadio 2 e 3, utilizzando il farmaco PTC518 (votoplam), farmaco sviluppato per rallentare la progressione della malattia di Huntington.
È stato raggiunto l’obiettivo primario dello studio: ridurre in modo significativo i livelli di proteina huntingtina (HTT) nel sangue, con un andamento dose-dipendente già visibile dopo 12 settimane di terapia. Il farmaco ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità in tutti i gruppi di trattamento, senza eventi avversi gravi.
Dati incoraggianti arrivano anche dalle analisi a lungo termine: a 12 mesi, nei pazienti in stadio 2, si sono osservati miglioramenti clinici dose-dipendenti in diverse scale di valutazione funzionale e cognitiva. A 24 mesi queste tendenze positive risultano confermate rispetto a una coorte di confronto estratta dalla banca dati di ENROLL HD.
Forte di questi dati, l’azienda si propone di arrivare all’approvazione accelerata del farmaco, offrendo così la prima terapia in grado di modificare la progressione della malattia di Huntington.
Come pazienti e familiari, accogliamo con speranza l’annuncio anche se l’urgenza di disporre di una cura non ci deve fare dimenticare che:
- la sperimentazione era di fase II e quindi interessava un numero limitato di pazienti,
- la sperimentazione di fase III non risulta ancora programmata, e quindi i tempi saranno inevitabilmente non brevi,
- gli annunci delle aziende non sono rivolti solo alla Comunità scientifica ma anche agli azionisti/finanziatori potenziali, di cui è importante alimentare l’interesse.
Trovate l’annuncio di PTC Therapeutics al link: https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc518-pivot-hd-study-achieves-primary-endpoint