Dopo i comunicati di PTC Therapeutics e Wave Life Science, il 09/07/2024 uniQURE ha annunciato il rallentamento della progressione della malattia di Huntington nei pazienti che partecipano agli studi di fase I/II HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2, condotti con il farmaco AMT-130 in USA e in Europa.
Nel comunicato UNIQURE specifica che:
- è stata raggiunta l’evidenza, statisticamente significativa e dose-dipendente, di un duraturo beneficio terapeutico, dimostrato dal rallentamento dell’80% della progressione della malattia, misurata nella scala composita Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS),
- il farmaco è risultato ben tollerato in entrambi i dosaggi utilizzati nelle sperimentazioni.
Inoltre:
- ringrazia i pazienti della malattia di Huntington per la partecipazione alla sperimentazione e auspica di trovare analoga disponibilità nelle sperimentazioni imminenti,
- precisa che le è stata concessa la prima designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) nella malattia di Huntington e che prevede di incontrare l’Ente Regolatore USA (FDA) nella seconda metà del 2024 per valutare il possibile sviluppo accelerato della sperimentazione clinica.
Il comunicato di UNIQURE è disponibile al link httpd://www.uniqure.com/investors-media/press-releases