Cari Soci/Socie e Amici/Amiche

Vi presentiamo una rapida sintesi delle principali novità del 2019

Lo Studio GENERATION HD1, di fase 3, sta completando l’arruolamento dei pazienti e procede senza intoppi; sempre relativamente al farmaco RG6042, anche l’estensione in Open Label del precedente Studio di fase 1/2a prosegue senza criticità. Altre importanti sperimentazioni sono già state autorizzate o sono in attesa di autorizzazione (vedere allegato): auguriamoci che inizino presto e si concludano rapidamente e con esito favorevole, ricordandoci che la nostra partecipazione (pazienti e famigliari/caregiver) rappresenta la condizione necessaria per l’avvio di ogni studio clinico.

Anche lo Studio osservazionale ENROLL-HD continua con risultati importanti, con nuovi arruolamenti – oltre 22.000 dall’avvio dello Studio – e visite annuali di controllo. I dati raccolti stanno consentendo ai ricercatori di capire come i sintomi compaiono e cambiano nel tempo, come migliorare le pratiche cliniche, come accelerare lo sviluppo dei farmaci e migliorare la progettazione delle sperimentazioni. L’ultima newsletter di Enroll (https://www.enroll-hd.org/wp-content/uploads/newsletters/Issue-16-Summer-2019.pdf ) richiama, in particolare, l’importanza di coinvolgere nello studio le persone presintomatiche, per ampliare la comprensione della malattia, a vantaggio anche delle persone stesse, nella prospettiva di intervenire con futuri farmaci prima dello sviluppo dei sintomi. In Emilia Romagna è possibile partecipare allo Studio Enroll-HD rivolgendosi all’IRCSS – Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna; la referente è la dott.ssa Cesa Scaglione, contattabile via e-mail cesa.scaglione@unibo.it o telefonicamente, presso gli ambulatori per i disordini del movimento della UOC Clinica Neurologica (051 4966919, 0514966990).

Il Tavolo regionale ha completato la formalizzazione del Piano Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) specifico per la MH ed è ora in attesa dell’approvazione definitiva. Il PDTA è importante per noi perché propone un approccio multidisciplinare integrato nelle diverse fasi della malattia e offre indicazioni chiare sul percorso che le ASL sono tenute a rendere disponibile in tutta la regione Emilia Romagna. Come sappiamo per esperienza, una cosa e il dover essere e una cosa l’essere: ricorreremo al vs. aiuto per sollecitare la rapida attuazione del PDTA in tutta la Regione.

Auguri di Feste serene e di un buon 2020

dal Direttivo di AIHER

Allegato: Le sperimentazioni cliniche