Skyhawk Trherapeutics ha comunicato i risultati del primo stadio della sperimentazione di fase 1 del farmaco SKY-0505, progettato per abbassare l’huntingtina e, contemporaneamente, per contenere l’espansione somatica (cioè l’allungamento del gene in alcuni tessuti del corpo).
SKY-0515 è una piccola molecola e quindi può essere assunta per via orale, facilitandone la somministrazione rispetto a farmaci in sperimentazione da parte di altre aziende (Wave, UniQure, Roche).
La sperimentazione ha interessato finora persone sane; l’azienda comunica che:
- non sono stati riscontrati effetti collaterali significativi,
- è stato rilevato un abbassamento dell’huntingtina consistente e direttamente proporzionale alla quantità di farmaco assunto,
- è iniziato il reclutamento di persone affette dalla malattia di Huntington allo stadio iniziale,
- l’avvio della sperimentazione di fase 2 è previsto a inizio 2025.
Siamo ai primi passi; il cammino è lungo; speriamo.
Trovate il comunicato di Skyhawk al link: https://www.skyhawktx.com/post/skyhawk-therapeutics-announces-positive-topline-results-from-parts-a-and-b-of-its-phase-1-clinical-t