NUOVE SPERIMENTAZIONI ALL’AVVIO E IN CORSO

14Febbraio
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NUOVE SPERIMENTAZIONI ALL’AVVIO E IN CORSO

Vi segnaliamo due notizie potenzialmente interessanti sullo sviluppo di farmaci per la cura della malattia di Huntington (MH):

PTC Therapeutics. È iniziata la sperimentazione di fase 1 del farmaco PTC-518 su persone non affette dalla MH, per verificarne la sicurezza; i risultati provvisori sono incoraggianti: il farmaco è ben tollerato e l’huntingtina viene ridotta in tutto il corpo in proporzione al dosaggio somministrato. Lo studio di fase 2 nei pazienti con MH dovrebbe iniziare entro la fine del 2022.

PTC-518 sembra, tra le molecole testate da PTC Therapeutics, costituire il farmaco ideale per le persone affette dalla MH: abbassa l’huntingtina sia all’interno che all’esterno del cervello, è assumibile per via orale in quanto capace di bypassare la barriera encefalica, non modifica l’espressione di altri geni, gli eventuali effetti indesiderati sono reversibili in poco tempo (unico potenziale inconveniente: non interviene selettivamente sulla sola huntingtina dannosa ma PTC Therapeutics ritiene che l’inconveniente potrebbe essere superato adeguando il dosaggio).

L’annuncio dell’inizio della sperimentazione è reperibile al link https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-that-ptc518-has-entered-into-a-phase-1-clinical-trial-for-the-huntingtons-disease-program-301174225.html

L’articolo di HDbuzz da cui abbiamo desunto la notizia (https://en.hdbuzz.net/317) si conclude con un’affermazione forte: sembra troppo bello per essere vero: Non alimentiamo illusioni ma perché non sperare?

 

Roche. Dopo la sospensione della sperimentazione di fase 3 GENERATION HD1, la Roche ha analizzato i dati raccolti e ha annunciato ( Comunicato Roche 20220118 ) l’intenzione di riprendere la sperimentazione in fase 2 del farmaco Tominersen, avendo riscontrato potenziali vantaggi con la somministrazione di un dosaggio meno frequente in pazienti più giovani e con un basso livello di gravità di malattia. Non è ancora stato annunciato dove la sperimentazione sarà condotta e quando inizierà; essendo di fase 2, coinvolgerà un numero limitato di pazienti e si proporrà di valutare la sicurezza del farmaco e di sondarne l’efficacia a diversi dosaggi.

Posted by massimo  Posted on 14 Feb 
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