Comunicato di uniQure alla Comunità dell’Huntington

30Giugno
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Comunicato di uniQure alla Comunità dell’Huntington

Al link uniQure-AMT-130-Message-to-HD-Community-HDSA-Conv trovate la presentazione dell’imminente sperimentazione del farmaco AMT-130 da parte di uniQure.

Gli obiettivi della sperimentazione, di fase I/II, sono di accertare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco.

La sperimentazione, in doppio cieco, sarà condotta in alcuni Centri degli USA e prevede:

  • l’arruolamento, nella seconda metà del 2019, di 26 pazienti in fase iniziale della malattia; 16 pazienti riceveranno il farmaco in due diversi dosaggi, 10 pazienti costituiranno il gruppo di controllo;
  • una sola somministrazione del farmaco, fatta praticando da 2 a 6 forellini nel cranio in anestesia generale;
  • 18 mesi di esami clinici e di laboratorio per verificare gli esiti e monitoraggi nei 5 anni successivi;
  • in caso di risultati favorevoli, alla fine dei 18 mesi il farmaco sarà somministrato anche ai 10 pazienti del gruppo di controllo.

Ove il farmaco risulti sicuro e, in una futura  sperimentazione di fase III, certamente efficace, i vantaggi sono evidenti: ottenere risultati determinanti con una unica somministrazione.

UniQure non sottace i rischi per i partecipanti: il principale è l’impossibilità di rimuovere il farmaco se qualcosa va male.

Posted by massimo  Posted on 30 Giu 
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